技术平台与产品管线
目前针对帕金森病(PD)的治疗仅能缓解症状,如药物及手术疗法,并不能治愈帕金森病,而且疗效随时间逐渐下降。跃赛生物将干细胞技术与SISBAR谱系示踪技术及HiDAP神经元分化技术相结合,将iPSC分化为中脑多巴胺能神经前体细胞,用以补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元。在临床前研究中已证实,真人打牌赢钱的平台的DA001产品能有效改善PD模型动物运动障碍,增加纹状体多巴胺浓度,并且移植细胞可以与宿主产生稳定的功能性连接。
内侧颞叶癫痫(Medial temporal lobe epilepsy, MTLE) 是由于颞叶区域发生结构性病变所导致的局灶性癫痫,其患者占比约70%。大量MTLE患者不能耐受抗癫痫药物和手术切除治疗。跃赛生物采用极具前景的细胞治疗方法,原理是是将多能干细胞经体外培养分化成具治疗作用的神经前体细胞,然后将它们移植到病变的海马区,前体细胞经过发育成熟为MTLE中丢失的GABA能中间神经元,并与宿主细胞建立突触连接,恢复神经环路、重建脑区的兴奋性与抑制性平衡,从而在保留海马区原有重要生理功能的同时缓解癫痫发作。
脊髓损伤包括完全性和不完全性损伤,不完全性损伤患者能够保留一部分脊髓功能,而完全性损伤可导致严重的感觉和运动功能障碍,脊髓损伤治疗的难点在于神经传导重建及运动功能的恢复。跃赛生物采用细胞移植技术,将iPSC定向分化为脊髓神经前体细胞,移植于患者体内有望改善其运动功能障碍。